SRBIJA ĆE PRAVITI LEK ZA SPINALNU MIŠIĆNU ATROFIJU: Jeftiniji i efikasniji od "zolgensme" koja košta 2,125 miliona dolara
RAZVOJ znatno jeftinijeg i efikasnije leka za ublažavanje simptoma spinalne mišićne atrofije kod odojčadi cilj je projekta SMAIPROTACs, koji finansira Fond za nauku Srbije u okviru programa Prizma. Za te namene Fond je namenio 284.781 evra. Novi lekovi biće razvijeni primenom veštačke inteligencije. Tim naučnika sa Univerziteta u Kragujevcu i Beogradu će, tokom naredne tri godine, doći do inovativnog leka koji će uzrokovati razgradnju HDAC4 u proteozomima i time usporiti ili u potpunosti zaustaviti degradaciju mišića kod SMA.
Foto: Shutterstock
U razgovoru za "Novosti" vođa tima dr Milan Mladenović, vanredni profesor Prirodno-matematičkog fakulteta u Kragujevcu, navodi da su, osećajući empatiju prema porodicama koje se bore sa SMA, kao univerzitetski profesori i naučnici smatrali kao obavezu da svojim radom daju doprinos u borbi protiv ove bolesti, nadajući se da će njihovi napori kroz nekoliko godina rezultovati lekovima da se olakšaju simptomi ove teške bolesti. Tako je okupljen tim sastavljen od biohemičara, genetičara i organskih hemičara, eskperata u svojim oblastima.
- Naš koncept istraživanja zamišljen je ne da vršimo hemijske modifikacije humane DNK i time podstaknemo stvaranje SMN proteina (pristup koji se pokazao neefikasnim), već da pokušamo da inaktiviramo proteine koji okružuju DNK, takozvane epigenetske proteine i time indirektno utičemo na dalje odvijanje bolesti - navodi profesor Mladenović. - Epigenetika je naučna disciplina sa izuzetnom ekspanzijom i potencijalno velikim uticajem na medicinu. Naš doprinos epigenetici biće i kroz primenu veštačke inteligencije za dizajn epigenetskih lekova, time prateći najsavremenije trendove u hemiji, farmaciji i medicini. Na kraju će dizajnirani molekuli biti hemijski sintetisani i farmakološki ispitani, sa nadom da ćemo razviti izuzetno efikasne lekove u borbi protiv SMA.
Foto: Privatna arhiva
Naš sagovornik ističe da je postojeći lek zolgensma genetska terapija, odnosno deo genetskog materijala jednog za nas bezopasnog adenovirusa, koji kada se unese u humani genetski materijal treba da stimuliše ponovno stvaranje SMN proteina. Na sličan način funkcionišu i brojne vakcine protiv drugih bolesti koje se godinama upotrebljavju u medicini. Ipak, priprema takvog leka i sam proces davanja terapije je jako skup i iznosi 2,125 miliona američkih dolara po terapiji.
Foto: Shutterstock
- Kao što sam već nagovestio, lekovi koje ćemo razvijati neće uticati na DNK već na proteine koji okružuju DNK bebe - objašnjava profesor Mladenović. - Nakon pregleda naučne literature, ustanovili smo da bi simptomi SMA mogli biti značajno, ako ne i u potpunosti ublaženi ako bi se aktivnost jednog epigenetskog proteina koji se naziva histon deacetilaza 4, skraćeno HDAC4, potpuno isključila. Naime, HDAC4 u mišićima stimuliše druge proteine da doprinose odumiranju mišića kod SMA. Upravo je način na koji bismo isključili aktivnost HDAC4 jedinstven u lečenju SMA i do sada nije testiran.
TIM KOJI POBEĐUJE
Pored profesora Mladenovića, rukovodioca projekta, u timu su dr Nevena Tomašević, takođe sa Prirodno-matematičkog fakulteta Univerziteta u Kragujevcu, nadležna za istraživanja na nivou epigenetskih proteina, dr Sanja Matić sa Instituta za informacione tehnologije Univerziteta u Kragujevcu, ekspert u oblasti genotoksikologije i imunobiologije, koja će sprovesti imunološka i istraživanja na eskperimentalnim životinjama. Takođe, deo ekipe su i dr Vladimir Savić i njegov tim sa Farmaceutskog fakulteta Univerziteta u Beogradu, koji čine dr Milena Simić, dr Gordana Tasić i dr Predrag Jovanović, eksperti u oblasti organske sinteze koji će i sintetisati dizajniranje lekove.
Profesor Mladenović sa saradnicima zahvaljuje se Vladi Republike Srbije i Udruženju za retke bolesti na naporima koje ulažu da se SMA blagovremeno dijagnostikuje i da se svakom obolelom detetu finansira lečenje, kao i Fondu za nauku koji je prepoznao i finansijski podržao napore naučnika u razvoju novih lekova protiv SMA.
Projekat SMAIPROTACs razviće posebne lekove koristeći takozvanu PROTAC tehnologiju, koji će biti sposobni da lociraju protein HDAC4 u ćeliji i da ga jednostavno premeste u njene posebne delove, koji se nazivaju proteozomi, gde će se izvršiti narušavanje strukture HDAC4, a samim tim i aktivnosti. Nakon ciljane degradacije HDAC4, privremeno bi se (do biosinteze nove količine proteina) usporilo napredovanje SMA. Naši naučnici su mišljenja da bi PROTAC molekuli bili jako benefitni pre, tokom i nakon terapije sa lekom zolgensma i da bi umnogome ubrzali oporavak od SMA.
- Cilj je da primenom veštačke inteligencije na racionalan način razvijemo svega par PROTAC molekula koji će proći sve faze laboratorijskih i kliničkih ispitivanja i koristiti kao lekovi - navodi vođa tima. - Suština je da se racionalno koriste ekperimentalni resursi i razviju samo lekovi koji će imati realne izglede u borbi protiv SMA.
Inovativni lekovi biće znatno jeftiniji od leka zolgensma, pre svega jer se radi o molekulima čija će hemijska sinteza i farmakološka evaluacija biti relativno jeftina i dostupna.
Foto: Privatna arhiva
- Put do zvanične registracije naših inovativnih lekova i odobravanja za upotrebu kod dece najmanjeg uzrasta biće dug i meriće se godinama, jer će obuhvatiti četiri faze kliničkih ispitivanja koje prolazi svaki lek - kaže profersor Mladenović. - Ipak, PROTAC lekovi proistekli iz projekta SMAIPROTACs koji budu odobreni za upotrebu kod odojčadi moći će da se apliciraju od najranijeg uzrasta nakon dijagnostikovanja SMA jer biosinteza enzima HDAC4 započinje još u zadnjem trimestru trudnoće. Samim tim, čim se dijagnostikuje SMA, moći ćemo da smanjimo nivo HDAC4 proteina u telu deteta.
Potencijalni lekovi biće testirani na više nivoa. Najvažniji korak procene u toku trajanja projekta SMAIPROTACs podrazumeva da se na pacovima izazove SMA i da se nakon toga PROTAC molekuli testiraju da li sprečavaju odumiranje nerava i mišića kod pacova.
- Ispitivanja na laboratorijskim pacovima daće jasne smernice koji će lekovi biti upućeni u dalje procese predkliničkih i kliničkih ispitivanja jer su u pitanju model organizmi koji su genetički slični čoveku - navodi dr Mladenović. - Primenjivaćemo standarne procedure rada sa eksperimentalnim životinjama za koje smo dobili sve neophodne etičke dozvole. Istraživanja na laboratorijskim pacovima biće i kruna našeg projekta. Svaka dalja klinička istraživanja biće u saglasnosti sa zainteresovanim farmaceutskim kompanijama.
BONUS VIDEO:
Pećina u Mošorinu, u kojoj već deceniju živi porodica Čuturilov
Preporučujemo
OKONČANA DRAMA NA NEBU IZNAD PRIŠTINE: Nećete verovati gde je sleteo nemački vojni avion
09. 12. 2025. u 19:57
Pratite nas i putem iOS i android aplikacije
Pratite vesti prema vašim interesovanjima
Pročitajte više
TRAMP NIJE ZAOBIŠAO ANGELU "Merkelova, napravila si 2 greške - i Nemačka je sad zemlja kriminala, baš kao i Švedska"
PREDSEDNIK Sjedinjenih Američkih Država, Donald Tramp, naveo je koje su po njegovom mišljenju dve greške koje je napravila Angela Merkel u vođenju Nemačke, a tiču se imigracije i energetike i objasnio je kakav je njegov "pristup Evropi".
09. 12. 2025. u 16:25
Kada je keš/refinansirajući kredit najbolja opcija za vas i kakve opcije nude banke u Srbiji?
KEŠ/refinansirajući krediti su često najbrži i najjednostavniji način da dođete do potrebnih sredstava, bilo da se radi o neplaniranim troškovima, refinansiranju postojećih obaveza ili ostvarivanju važnih životnih planova. Pre nego što se odlučite za ovaj vid zaduživanja, važno je da sagledate njegove prednosti i mogućnosti koje nudi. Keš kredit je dobar izbor ukoliko vam je potrebna brza isplata, fiksna mesečna rata i jasno definisan plan otplate.
08. 12. 2025. u 10:00
"BALKAN ĆE BITI IZNENAĐEN" Snima se film o Lepoj Lukić - uskoro poznato ko će tumačiti lik legendarne pevačice
LEGENDARNA srpska pevačica Lepa Lukić će dobiti film o svom životu.
08. 12. 2025. u 09:33
PRAVO IZ PUTINOVOG KABINETA: "Nema razgovora sa Ukrajincima, a šta su oni sa Amerima pričali - nemamo info"
SA DRUGE strane, Zelenski poručuje da je pitanje o Donbasu tačka razdora.
08. 12. 2025. u 19:55
Da li će Melanija MORATI DA VRATI slovenačko državljanstvo? I Baron takođe!
ZAKON o isključivom državljanstvu preti da će Melaniju naterati na nemoguć izbor, gde će morati da bira hoće li zadržati svoje slovenačke korene ili da u potpunos prihvati američko državljanstvo prema novom zakonu.
09. 12. 2025. u 18:08
"JAVLjAM SE POVODOM INFORMACIJE DA MI JE PREMINULA MAJKA..." Hitno oglašavanje Snežane Đurišić
"JAVLjAM se povodom informacije da mi je umrla majka..."
08. 12. 2025. u 16:20
VELIKO UPOZORENjE VUČIĆA: Za godinu i po dana suočićemo se sa velikim ratom, niko više ne želi da sluša drugu stranu
PREDSEDNIK Srbije Aleksandar Vučić rekao je danas, na forumu "GLOBSEC BELTALKS: Beogradski ekonomski razgovori", da više nema racionalnosti u međunarodnoj politici i da se uskoro sprema veliki sukob.
09. 12. 2025. u 20:57
NOVO REŠENjE ZA UKRAJINU: Evropa pravi plan u slučaju da se SAD povuku iz konflikta
EVROPSKE diplomate pripremaju scenario podrške Ukrajini u slučaju povlačenja SAD iz konflikta, prenosi Blumberg, pozivajući se na izvore.
07. 12. 2025. u 13:19
Završio glumu, pa radio na mešalici, rat ga udaljio od ljubavi - životni put Jova Maksića
DETINjSTVO glumca Jova Maksića oblikovalo se u maloj seoskoj sredini podno Dinare, u selu Plavno kod Knina, gde je porodica živela zbog očevog svešteničkog službovanja. Rani period života opisuje kao vreme potpune slobode i radosti, kada je gotovo čitavo selo bilo prostor za igru i maštarije. U takvoj atmosferi formirala se njegova emotivna struktura — vezanost za zajednicu, toplina porodičnih odnosa i zahvalnost za jednostavne stvari.
07. 12. 2025. u 11:41
Najnovije iz rubrike
"OVO MI JE KULTURNI ŠOK!" Šta je Beograđanin doživeo u taksiju
PRE pet ili šest godina, sedenje na suvozačevom mestu u taksiju bilo je sasvim uobičajeno. Ljudi su sedali napred kad je auto bio prepun, kad su želeli da porazgovaraju s vozačem, ili jednostavno kad im je tako bilo zgodnije. Danas je situacija potpuno drugačija. Velika većina putnika automatski otvara zadnja vrata, čak i kada je vozilo prazno.
09. 12. 2025. u 22:28
ZA POSTUPAK LEGALIZACIJE VIŠE OD 45.000 PRIJAVA Sofronijević: Sistem funkcioniše bez zastoja, uprkos velikom interesovanju
MINISTARKA građevinarstva, saobraćaja i infrastrukture Aleksandra Sofronijević izjavila je večeras da je za postupak legalizacije do sada prijavljeno 45.036 objekata, od čega je više od 55 odsto prijava stiglo elektronskim putem.
09. 12. 2025. u 21:39
OKONČANA DRAMA NA NEBU IZNAD PRIŠTINE: Nećete verovati gde je sleteo nemački vojni avion
NEMAČKI vojni avion satima je kružio iznad regiona jer zbog guste magle nije mogao da sleti na Međunarodni aerodrom „Adem Jašari“, potvrđeno je iz Agencije za usluge vazdušne navigacije. Avion je, prema podacima sa sajta „Flajtradar24“, na kraju sleteo u Skoplju.
09. 12. 2025. u 19:57
NEMAČKI AVION KRUŽI IZNAD PRIŠTINE: Popaljeni svi alarmi
Nemački vojni avion već satima kruži iznad regiona jer zbog guste magle ne može da sleti na Međunarodni aerodrom "Adem Jašari", potvrđeno je iz Agencije za usluge vazdušne navigacije.
09. 12. 2025. u 18:08
PREMINUO ILIJA BOROVNJAK: Nekadašnji glavni i odgovorni urednik "Večernjih novosti"
U redakciji "Večernjih novosti" odavno nema savremenika Ilije Borovnjaka (1936-2025), ali takođe nema nikog ko ne zna ko je on bio. Iako je na mestu glavnog i odgovornog urednika proveo samo tri godine, od 1984. do smene 1987, ostavio je poseban pečat, a oni koji su sa njim radili to su kroz redakcijske priče prenosili na nove generacije novinara.
09. 12. 2025. u 16:18
Komentari (0)