Proboj u medicini: Nova genska terapija cilja treću kopiju 21. hromozoma kod Daunovog sindroma
AMERIČKI molekularni biolozi napravili su modifikovanu verziju CRISPR/Cas (CRISPR/Cas) uređivača genoma, dobitnika Nobelove nagrade, koja uz pomoć posebne RNK sekvence onemogućava višak kopije 21. hromozoma kod osoba sa Daunovim sindromom.
Foto: Photo by MJH SHIKDER on Unsplash
-U teoriji, Daunov sindrom se može ublažiti ukoliko se u treću kopiju 21. hromozoma integriše HIST lokus. On kodira poseban RNK molekul koji potiskuje aktivnost druge kopije ženskog X hromozoma u ženskim ćelijama. Napravili smo prilagođenu verziju CRISPR/Cas uređivača koja omogućava sprovođenje ove procedure, što otvara put ka stvaranju prvih pravih terapija za Daunov sindrom, ističu naučnici.
Prema rečima istraživača, grupa američkih molekularnih biologa predvođena vanrednim profesorom Univerziteta Harvard Volnijem Šinom, razvoj Daunovog sindroma prate poremećaji u funkcionisanju približno 500 gena i proizvodnja nekoliko desetina kratkih molekula RNK. To onemogućava lečenje ciljanim promenama strukture pojedinačnih gena korišćenjem konvencionalne genske terapije.
Iz tog razloga, biolozi i lekari traže alternativne pristupe koji bi im omogućili da „onesposobe“ ceo dodatni 21. hromozom tako što će promeniti strukturu njegovog proteinskog omotača.
Daunov sindrom predstavlja najčešći uzrok intelektualne invalidnosti i drugih poremećaja funkcije mozga kod čoveka. Poremećaji u mentalnom razvoju kod osoba sa ovim sindromom nastaju usled prisustva tri, umesto dve kopije 21. hromozoma, što dovodi do disregulacije gena uključenih u razvoj i funkcionisanje mozga. Zbog toga, ove osobe od najranijeg perioda života zaostaju u kognitivnom razvoju u odnosu na vršnjake.
Pored poremećaja u kognitivnom razvoju, Daunov sindrom prate mnoge druge promene i disfunkcije u telu. Konkretno, osobe sa ovim sindromom retko obolevaju od solidnih tumora, ali su istovremeno neuobičajeno često pogođene leukemijom i akutnom mijeloidnom leukemijom, jednim od najopasnijih i najčešćih oblika karcinoma krvi.
(sputnikportal.rs)
BONUS VIDEO - ANGELINA TOPIĆ ZA "NOVOSTI": Prva reakcija posle svetske medalje
Preporučujemo
Dve jednostavne navike u ishrani koje su povezane sa dugoročno nižom težinom
20. 04. 2026. u 19:33
Ekološka inovacija: Ruski naučnici osmislili način za proizvodnju goriva od vodonika
19. 04. 2026. u 23:45
Ovu naviku svi imamo - ali da li nam stvarno šteti? Evo šta kaže nauka
19. 04. 2026. u 22:45
Venecija tone: Naučnici imaju rešenje za spas, hoće li stići na vreme
19. 04. 2026. u 23:11
Trampu stigle najgore moguće vesti: Nije dobro po američkog predsednika
Podrška američkom predsedniku Donaldu Trampu pala je na najniži nivo u njegovom trenutnom mandatu, a Amerikanci su sve više nezadovoljni njegovim postupanjem sa troškovima života i ratom sa Iranom, pokazuju rezultati nove ankete Ipsosa.
28. 04. 2026. u 20:51
Srušio se avion kod glavnog grada: Poginuli svi putnici i pilot
Vazduhoplovna civilna uprava Južnog Sudana saopštila je danas da se srušio avion jugozapadno od glavnog grada Džube, pri čemu je poginulo svih 14 osoba koje su bile u letelici.
27. 04. 2026. u 16:49
Rusija sprema napad na TRI evropske zemlje - želi da testira NATO: Alarmantne tvrdnje stručnjaka
PREMA novoj analizi, Rusija se aktivno priprema za napad na baltičke države, što bi predstavljalo veliki vojni izazov za Zapad. Takvim potezom, Vladimir Putin bi testirao spremnost NATO-a da brani tri male članice - Estoniju, Letoniju i Litvaniju - u slučaju mogućeg početka Trećeg svetskog rata.
02. 05. 2026. u 21:42
Komentari (0)