Proboj u medicini: Nova genska terapija cilja treću kopiju 21. hromozoma kod Daunovog sindroma
AMERIČKI molekularni biolozi napravili su modifikovanu verziju CRISPR/Cas (CRISPR/Cas) uređivača genoma, dobitnika Nobelove nagrade, koja uz pomoć posebne RNK sekvence onemogućava višak kopije 21. hromozoma kod osoba sa Daunovim sindromom.
Foto: Photo by MJH SHIKDER on Unsplash
-U teoriji, Daunov sindrom se može ublažiti ukoliko se u treću kopiju 21. hromozoma integriše HIST lokus. On kodira poseban RNK molekul koji potiskuje aktivnost druge kopije ženskog X hromozoma u ženskim ćelijama. Napravili smo prilagođenu verziju CRISPR/Cas uređivača koja omogućava sprovođenje ove procedure, što otvara put ka stvaranju prvih pravih terapija za Daunov sindrom, ističu naučnici.
Prema rečima istraživača, grupa američkih molekularnih biologa predvođena vanrednim profesorom Univerziteta Harvard Volnijem Šinom, razvoj Daunovog sindroma prate poremećaji u funkcionisanju približno 500 gena i proizvodnja nekoliko desetina kratkih molekula RNK. To onemogućava lečenje ciljanim promenama strukture pojedinačnih gena korišćenjem konvencionalne genske terapije.
Iz tog razloga, biolozi i lekari traže alternativne pristupe koji bi im omogućili da „onesposobe“ ceo dodatni 21. hromozom tako što će promeniti strukturu njegovog proteinskog omotača.
Daunov sindrom predstavlja najčešći uzrok intelektualne invalidnosti i drugih poremećaja funkcije mozga kod čoveka. Poremećaji u mentalnom razvoju kod osoba sa ovim sindromom nastaju usled prisustva tri, umesto dve kopije 21. hromozoma, što dovodi do disregulacije gena uključenih u razvoj i funkcionisanje mozga. Zbog toga, ove osobe od najranijeg perioda života zaostaju u kognitivnom razvoju u odnosu na vršnjake.
Pored poremećaja u kognitivnom razvoju, Daunov sindrom prate mnoge druge promene i disfunkcije u telu. Konkretno, osobe sa ovim sindromom retko obolevaju od solidnih tumora, ali su istovremeno neuobičajeno često pogođene leukemijom i akutnom mijeloidnom leukemijom, jednim od najopasnijih i najčešćih oblika karcinoma krvi.
(sputnikportal.rs)
BONUS VIDEO - ANGELINA TOPIĆ ZA "NOVOSTI": Prva reakcija posle svetske medalje
Breakfast Buffet svakog dana od 10:00 do 12:30
ZAPRATI I REZERVIŠI SVOJE MESTORestoran Miya Galerija
Breakfast Buffet svakog dana od 10:00 do 12:30
ZAPRATI I REZERVIŠI SVOJE MESTOPreporučujemo
Dve jednostavne navike u ishrani koje su povezane sa dugoročno nižom težinom
20. 04. 2026. u 19:33
Ekološka inovacija: Ruski naučnici osmislili način za proizvodnju goriva od vodonika
19. 04. 2026. u 23:45
Ovu naviku svi imamo - ali da li nam stvarno šteti? Evo šta kaže nauka
19. 04. 2026. u 22:45
Venecija tone: Naučnici imaju rešenje za spas, hoće li stići na vreme
19. 04. 2026. u 23:11
Klikni na zvezdicu u gornjem desnom uglu i zaprati Novosti na Google News platformi
"SUPRUGA GA DRŽALA 5 MINUTA ZA NOGE DA NE BI ISPAO" Novi detalji drame državljanina Srbije na letu Rajanera
DRAMATIČNE trenutke doživeli su u petak ujutru putnici na letu kompanije Rajaner sa aerodroma „Makedonija“ u Solunu za Minhen, kada je pukao prozor, a vazdušna struja povukla jednog putnika napolje. On je u poslednjem trenutku spasen zahvaljujući supruzi, koja je sedela pored njega i zadržala ga, piše Prototema.
10. 07. 2026. u 12:18
ZAŠTO JE DUBRAVKA MIJATOVIĆ ZAISTA NAPUSTILA SERIJU "SREĆNI LjUDI"? "Morala sam da pobegnem..."
DUBRAVKA Mijatović napustila je seriju 'Srećni ljudi' iz ličnih razloga, a ne zbog honorara.
10. 07. 2026. u 15:07
Komentari (0)