Пробој у медицини: Нова генска терапија циља трећу копију 21. хромозома код Дауновог синдрома
АМЕРИЧКИ молекуларни биолози направили су модификовану верзију ЦРИСПР/Цас (CRISPR/Cas) уређивача генома, добитника Нобелове награде, која уз помоћ посебне РНК секвенце онемогућава вишак копије 21. хромозома код особа са Дауновим синдромом.
Фото: Photo by MJH SHIKDER on Unsplash
-У теорији, Даунов синдром се може ублажити уколико се у трећу копију 21. хромозома интегрише ХИСТ локус. Он кодира посебан РНК молекул који потискује активност друге копије женског X хромозома у женским ћелијама. Направили смо прилагођену верзију ЦРИСПР/Цас уређивача која омогућава спровођење ове процедуре, што отвара пут ка стварању првих правих терапија за Даунов синдром, истичу научници.
Према речима истраживача, група америчких молекуларних биолога предвођена ванредним професором Универзитета Харвард Волнијем Шином, развој Дауновог синдрома прате поремећаји у функционисању приближно 500 гена и производња неколико десетина кратких молекула РНК. То онемогућава лечење циљаним променама структуре појединачних гена коришћењем конвенционалне генске терапије.
Из тог разлога, биолози и лекари траже алтернативне приступе који би им омогућили да „онеспособе“ цео додатни 21. хромозом тако што ће променити структуру његовог протеинског омотача.
Даунов синдром представља најчешћи узрок интелектуалне инвалидности и других поремећаја функције мозга код човека. Поремећаји у менталном развоју код особа са овим синдромом настају услед присуства три, уместо две копије 21. хромозома, што доводи до дисрегулације гена укључених у развој и функционисање мозга. Због тога, ове особе од најранијег периода живота заостају у когнитивном развоју у односу на вршњаке.
Поред поремећаја у когнитивном развоју, Даунов синдром прате многе друге промене и дисфункције у телу. Конкретно, особе са овим синдромом ретко оболевају од солидних тумора, али су истовремено неуобичајено често погођене леукемијом и акутном мијелоидном леукемијом, једним од најопаснијих и најчешћих облика карцинома крви.
(sputnikportal.rs)
БОНУС ВИДЕО - АНГЕЛИНА ТОПИЋ ЗА "НОВОСТИ": Прва реакција после светске медаље
Препоручујемо
Две једноставне навике у исхрани које су повезане са дугорочно нижом тежином
20. 04. 2026. у 19:33
Еколошка иновација: Руски научници осмислили начин за производњу горива од водоника
19. 04. 2026. у 23:45
Ову навику сви имамо - али да ли нам стварно штети? Ево шта каже наука
19. 04. 2026. у 22:45
Венеција тоне: Научници имају решење за спас, хоће ли стићи на време
19. 04. 2026. у 23:11
Трампу стигле најгоре могуће вести: Није добро по америчког председника
Подршка америчком председнику Доналду Трампу пала је на најнижи ниво у његовом тренутном мандату, а Американци су све више незадовољни његовим поступањем са трошковима живота и ратом са Ираном, показују резултати нове анкете Ипсоса.
28. 04. 2026. у 20:51
Срушио се авион код главног града: Погинули сви путници и пилот
Ваздухопловна цивилна управа Јужног Судана саопштила је данас да се срушио авион југозападно од главног града Џубе, при чему је погинуло свих 14 особа које су биле у летелици.
27. 04. 2026. у 16:49
Русија спрема напад на ТРИ европске земље - жели да тестира НАТО: Алармантне тврдње стручњака
ПРЕМА новој анализи, Русија се активно припрема за напад на балтичке државе, што би представљало велики војни изазов за Запад. Таквим потезом, Владимир Путин би тестирао спремност НАТО-а да брани три мале чланице - Естонију, Летонију и Литванију - у случају могућег почетка Трећег светског рата.
02. 05. 2026. у 21:42
Коментари (0)