Пробој у медицини: Нова генска терапија циља трећу копију 21. хромозома код Дауновог синдрома

АМЕРИЧКИ молекуларни биолози направили су модификовану верзију ЦРИСПР/Цас (CRISPR/Cas) уређивача генома, добитника Нобелове награде, која уз помоћ посебне РНК секвенце онемогућава вишак копије 21. хромозома код особа са Дауновим синдромом.

Пробој у медицини: Нова генска терапија циља трећу копију 21. хромозома код Дауновог синдрома

Фото: Photo by MJH SHIKDER on Unsplash

-У теорији, Даунов синдром се може ублажити уколико се у трећу копију 21. хромозома интегрише ХИСТ локус. Он кодира посебан РНК молекул који потискује активност друге копије женског X хромозома у женским ћелијама. Направили смо прилагођену верзију ЦРИСПР/Цас уређивача која омогућава спровођење ове процедуре, што отвара пут ка стварању првих правих терапија за Даунов синдром, истичу научници.

Према речима истраживача, група америчких молекуларних биолога предвођена ванредним професором Универзитета Харвард Волнијем Шином, развој Дауновог синдрома прате поремећаји у функционисању приближно 500 гена и производња неколико десетина кратких молекула РНК. То онемогућава лечење циљаним променама структуре појединачних гена коришћењем конвенционалне генске терапије.

Из тог разлога, биолози и лекари траже алтернативне приступе који би им омогућили да „онеспособе“ цео додатни 21. хромозом тако што ће променити структуру његовог протеинског омотача.

Даунов синдром представља најчешћи узрок интелектуалне инвалидности и других поремећаја функције мозга код човека. Поремећаји у менталном развоју код особа са овим синдромом настају услед присуства три, уместо две копије 21. хромозома, што доводи до дисрегулације гена укључених у развој и функционисање мозга. Због тога, ове особе од најранијег периода живота заостају у когнитивном развоју у односу на вршњаке.

Поред поремећаја у когнитивном развоју, Даунов синдром прате многе друге промене и дисфункције у телу. Конкретно, особе са овим синдромом ретко оболевају од солидних тумора, али су истовремено неуобичајено често погођене леукемијом и акутном мијелоидном леукемијом, једним од најопаснијих и најчешћих облика карцинома крви.

(sputnikportal.rs)

БОНУС ВИДЕО - АНГЕЛИНА ТОПИЋ ЗА "НОВОСТИ": Прва реакција после светске медаље

Пратите нас и путем иОС и андроид апликације

Klikni na zvezdicu u gornjem desnom uglu i zaprati Novosti na Google News platformi

СВЕ КЉУЧА ОКО ФОКЛАНДСКИХ ОСТРВА: Аргентински председник послао поруку која ће разбеснети Британце

СВЕ КЉУЧА ОКО ФОКЛАНДСКИХ ОСТРВА: Аргентински председник послао поруку која ће разбеснети Британце

ПРЕДСЕДНИК Аргентине Хавијер Милеј изјавио је да је његова влада "сваким даном све ближе" повратку суверенитета над Фокландским острвима, продубљујући дипломатски спор изазван политички обојеним слављем репрезентације Аргентине након победе над Енглеском на Светском првенству раније ове седмице, пише бриселски портал Политико.

17. 07. 2026. у 14:37

НОВА ФАЗА СУКОБА НА БЛИСКОМ ИСТОКУ: Иран први пут директно напао ову земљу!

НОВА ФАЗА СУКОБА НА БЛИСКОМ ИСТОКУ: Иран први пут директно напао ову земљу!

ИРАН је саопштио да је у петак извео нове нападе на америчке објекте на Блиском истоку, укључујући и први директан напад у Сирији, након шесте узастопне ноћи америчких удара на иранске војне објекте.

17. 07. 2026. у 12:51

Коментари (0)

ХУМАНОСТ У ГЛАВНОЈ УЛОЗИ: Фондација Моззарт наставља са улагањима у заједницу